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Les premiers patients commencent un traitement de thérapie génique pour la cécité par le biais du NHS

Les premiers patients commencent un traitement de thérapie génique pour la cécité par le biais du NHS


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En septembre, une thérapie génique révolutionnaire a été trouvée pour traiter les dystrophies rétiniennes héréditaires. Maintenant, les gens au Royaume-Uni sont traités avec.

Cette thérapie génique est destinée aux personnes nées avec une dystrophie rétinienne. Cela se produit lorsque le patient hérite d'une copie défectueuse du gène RPE65 des deux parents. Les bébés perdent la vue en vieillissant car ce gène est essentiel pour répondre aux besoins dont les cellules sensibles à la lumière ont besoin pour absorber la lumière.

Le trouble de la vue commence par une mauvaise vision nocturne et conduit à une cécité complète avec la mort des cellules actuelles.

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La thérapie NHS devrait arrêter la perte de vue et même améliorer la vision dans le processus. Pour ce faire, des copies de travail du gène RPE65 sont injectées à l'arrière de l'œil. Les copies sont placées dans un virus inoffensif et le virus pénètre dans les cellules rétiniennes.

Une fois que le virus est à l'intérieur du noyau, le gène fournit les instructions pour fabriquer la protéine RPE65. Cela fournit une vision plus saine.

Le traitement ne convient malheureusement qu'aux patients qui ont encore une certaine vision. On s'attend à ce qu'il soit bénéfique pour les enfants atteints de ce trouble oculaire, car il peut arrêter la perte de vue avant que des dommages permanents ne soient causés.

Matthew Wood est l'un des premiers patients à recevoir la thérapie. Il a commencé à perdre la vue lorsqu'il était enfant et n'avait actuellement qu'une vision périphérique. Son opération a été réalisée par le professeur Robert MacLaren.

Dans une interview à la BBC, MacLaren a déclaré: "C'est très excitant - c'est la première thérapie génique approuvée par le NHS pour une maladie oculaire, mais il existe des opportunités d'utiliser la thérapie génique pour traiter d'autres maladies à l'avenir, pas seulement dans les yeux."

Un inconvénient du traitement est le prix avec £600,000. Cependant, NHS England a déclaré avoir accepté une réduction avec le fabricant Novartis.


Voir la vidéo: La thérapie génique expliquée aux enfants (Octobre 2022).